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¿Qué es la terapia génica?

Revisado por: Larissa Hirsch, MD
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¿Qué son los genes?

Los genes son portadores de la información que determina nuestros rasgos, que son las características que heredamos de nuestros padres, como el color de los ojos, la estatura y el color y la textura del cabello. También determinan cosas como si el bebé será niño o niña, la cantidad de oxígeno que podrá trasportar su sangre y sus probabilidades de desarrollar algunas enfermedades.

Los científicos creen que cada ser humano tiene entre 20.000 y 25.000 genes. Un solo gen que falte o que presente un cambio (o mutación) puede causar una enfermedad. Hay mutaciones que se heredan, exactamente igual que el pelo rizado o los ojos marrones. Pero hay otras mutaciones que ocurren de forma espontánea, sin que nos las trasmitan nuestros padres. 

¿Qué es la terapia génica?

La terapia génica implica usar genes para prevenir o luchar contra ciertas enfermedades. Puede consistir en sustituir un gen que no está funcionando bien, introduciendo un gen "bueno" en una persona que padece una enfermedad, o en bloquear un gen que le está causando problemas. 

La terapia génica es prometedora pero, por ahora, solo se usa para tratar unas pocas enfermedades que carecen de otros tratamientos eficaces. Hay muchos tipos de terapias génicas que se siguen estudiando para saber lo seguras que son y si sirven para tratar o prevenir enfermedades. Se trata de un proceso lento, ya que los expertos se tienen que asegurar de que los efectos beneficiosos superan a los riesgos. 

Con el tiempo, la terapia génica tiene el potencial de prevenir y tratar muchas enfermedades.

Revisado por: Larissa Hirsch, MD
Fecha de revisión: septiembre de 2020