(Is a Clinical Trial Right for Your Child?)

Si su hijo está enfrentando una enfermedad grave como el cáncer o tiene una afección crónica, como asma, es posible que el médico le recomiende participación en un ensayo clínico.

Acerca de los ensayos clínicos

Un ensayo clínico es un estudio de investigación que sigue un protocolo predefinido o plan de acción.

Algunos ensayos clínicos se limitar a observar a las personas en determinadas situaciones (por ejemplo, cuántos niños obesos o con sobrepeso padecen depresión) y luego se registran los datos para su análisis por los investigadores. En otros se investigar los efectos de fármacos, terapias, vacunas, vitaminas o procedimientos nuevos. Estas clases de ensayos, denominados ensayos clínicos aleatorizados y controlados, intentan hallar el mejor tratamiento con la menor cantidad de efectos secundarios. Se llevan a cabo únicamente después de la realización de investigaciones preliminares y si existen motivos para creer que el potencial tratamiento nuevo es efectivo.

Todos los ensayos clínicos son de carácter voluntario y la información que se obtiene durante ellos es confidencial. Los participantes pueden retirarse del estudio en cualquier momento, por cualquier motivo.

Cómo funcionan

Todos los estudios se guían por un protocolo, que describe qué estudiará el ensayo, quiénes son candidatos idóneos y qué tratamientos (si los hubiera) se ofrecerán, además de cómo se medirán los resultados.

En un ensayo clínico aleatorizado y controlado, se divide a los niños en grupos. El grupo experimental recibe el tratamiento que se debe probar, mientras que el grupo de control recibe un tratamiento convencional (generalmente, el que el niño ya está recibiendo) o un placebo (un tratamiento falso o comprimido de azúcar que no contiene ningún medicamento).

En los ensayos clínicos con niños, sólo se usa placebo si la interrupción del tratamiento convencional es breve (quizás unos pocos días) y no representa ningún riesgo o si la terapia que se está probando es para tratar síntomas molestos (como ojos llorosos) una enfermedad.

En esta clase de tratamientos, se realiza una "puesta a ciego" de los pacientes, lo cual significa que los pacientes no saben si se le está administrando el tratamiento o el placebo hasta la finalización. De esta manera, no es posible que saber lo que estar tomando influencie su respuesta. En un estudio doble ciego, ni los pacientes ni los investigadores saben quién ha tomado el fármaco o el placebo hasta la terminación del estudio.

Una vez que el estudio ha finalizado, se comparan los resultados del grupo experimental y del grupo de control. Los investigadores analizan los datos para determinar si el potencial tratamiento nuevo es efectivo.

¿Quién puede participar?

Los criterios que definen quién es candidato para participar en un ensayo clínico difieren de un estudio al otro. A menudo, pueden ser candidatos quienes padecen una enfermedad que no responde al tratamiento actual y pueden beneficiarse de un potencial tratamiento nuevo. También pueden ser candidatos para participar de un ensayo clínico quienes padecen enfermedades agresivas, como formas recurrentes de cáncer, o enfermedades para la que existen pocos tratamientos.

Su médico puede ayudar a determinar si su hijo es candidato para participar de un ensayo en especial o derivarlo a un médico asociado con el ensayo. Una vez que se lo considera candidato idóneo, su hijo debe cumplir ciertos criterios (como edad, sexo e historia clínica) para participar.

Evaluación de ventajas y desventajas

Los ensayos clínicos se realizan con la esperanza de descubrir nuevos tratamientos más efectivos y, a menudo, son muy prometedores. Sin embargo, deben considerarse algunos factores al decidir si un ensayo clínico es lo indicado para su hijo.

El beneficio de mayor peso en un ensayo clínico es el potencial de un tratamiento más efectivo y un mejor resultado para su hijo y, en última instancia, una cura para la enfermedad. Con frecuencia, los ensayos permiten que los pacientes reciban nuevos fármacos, terapias o tratamientos antes de que estén disponibles al público en general. A menudo, los niños que participan de ensayos reciben tratamiento de los médicos destacados en su campo y un estricto control de su salud. Además, muchas familias sienten una profunda sensación de satisfacción al saber que su hijo está cooperando con el desarrollo de mejores tratamientos para su enfermedad.

Por otra parte, es posible que los nuevos fármacos, terapias y tratamientos utilizados en un ensayo no sean tan efectivos como las opciones actuales o que no funcionen en lo absoluto. También existe el riesgo de potenciales efectos secundarios, que pueden conocerse o no al momento de realización del ensayo.

La participación en un ensayo también puede requerir que su hijo haga más visitas al consultorio del médico o el hospital (con posible estadía durante la noche), que sea examinado por nuevos médicos o especialistas en otros lugares o que cumpla con requisitos de tratamiento más complejos o complicados. Tenga estos factores en cuenta al decidir si es buena idea que su hijo participe en un ensayo.

Hacer preguntas y comunicar inquietudes

La participación en un ensayo clínico puede ser un paso prometedor para su hijo. Hacer preguntas y comunicarse con el médico y el equipo de atención puede ayudarlo a sentirse seguro sobre su decisión.

Las siguientes son algunas de las preguntas que quizás les convenga hacer:

• ¿Por qué mi hijo es un candidato idóneo para este ensayo?
• ¿Cuáles son los beneficios para mi hijo?
• ¿Cuáles son los riesgos/beneficios potenciales (a corto y a largo plazo) de este protocolo?
• ¿Qué estudios, medicamentos o tratamientos se ofrecerán?
• ¿Cuál es la diferencia entre este tratamiento y el que está recibiendo actualmente mi hijo?
• ¿Será necesario que mi hijo permanezca hospitalizado o consulte a médicos en otros lugares?
• ¿Cuánto durará el ensayo?
• ¿Tiene algún costo?
• ¿Quién suministrará información y nos asistirá a mi hijo y a mí durante el ensayo?
• ¿Cómo sabremos si el tratamiento funciona?
• ¿Tendremos acceso a los resultados del ensayo?
• ¿Qué sucede después de la finalización del estudio? Si el tratamiento es efectivo, ¿mi hijo continuará recibiendo el tratamiento en investigación?
• ¿Se ofrecerá seguimiento después de la finalización del ensayo?

El proceso de hacer preguntas y averiguar todo lo posible antes de tomar una decisión se denomina proceso de consentimiento informado. Obtener la información necesaria es su derecho y su responsabilidad. Si decide inscribir a su hijo en el ensayo, le pedirán que firme un formulario de consentimiento.

Usted decide

Es posible que decidir sobre la mejor atención para su hijo parezca abrumador. Antes de tomar una decisión, dedique un tiempo a averiguar más sobre la enfermedad de su hijo, reunir información y hacer preguntas. Converse con el médico y su familia u otros integrantes de su red de apoyo acerca de todas las opciones. Contar con información certera lo ayudará a tomar la decisión correcta para su hijo.

Revisado por: Carlos D. Rosé, MD
Fecha de revisión: septiembre de 2009